Podstawowe pojęcia w badaniach klinicznych:

Dobra praktyka kliniczna (Good Clinical Practice GCP)	międzynarodowy standard etyki, jakości i bezpieczeństwa w badaniach klinicznych. Określa zasady planowania, prowadzenia, monitorowania, raportowania oraz analizowania danych. Gwarantuje wiarygodność zbieranych informacji oraz poszanowanie praw uczestników.
Badacz	osoba odpowiedzialna za prowadzenie badania w danym ośrodku. Jeżeli badanie prowadzone jest przez zespół, to badacz jako kierownik tego zespołu nazywany jest także głównym badaczem. Badacz musi mieć odpowiednie kwalifikacje, aby zapewnić wysoką jakość prowadzonego badania oraz opiekę medyczną nad pacjentem.
Sponsor	firma, instytucja, organizacja lub osoba odpowiedzialna za zaplanowanie, rozpoczęcie, zarządzanie, nadzorowanie i finansowanie badania klinicznego.
Świadoma zgoda na udział w badaniu	proces w którym uczestnik zapoznaje się ze wszystkimi aspektami badania klinicznego i ma możliwość zadawania pytań. Ma to na celu podjęcie świadomej decyzji o chęci uczestnictwa w badaniu i stosowania się do procedur opisanych w protokole. Swoją decyzję dokumentuje poprzez złożenie daty i podpisu na formularzu świadomej zgody. Dokument ten sporządzany jest w dwóch egzemplarzach, a uczestnik dostaje jeden z nich.
Protokół badania	dokument zawierający opis celu i planu badania. Znajdują się w nim między innymi: harmonogram wizyt, kryteria włączenia i wyłączenia uczestników, charakterystyka procedur na poszczególnych wizytach, a także analizy statystyczne oraz teoretyczne podstawy badania.
Randomizacja	losowe przyporządkowanie uczestników badania do poszczególnych grup stosujących produkt badany lub kontrolny, w celu wykluczenia stronniczości w ocenie zbieranych wyników.
Uczestnik badania klinicznego	osoba biorąca udział w badaniu klinicznym niezależnie od tego czy znajduje się w grupie kontrolnej czy otrzymuje produkt badany.
Ośrodek badań klinicznych	placówka świadcząca usługi medyczne tj. szpital, przychodnia, centrum medyczne, w których przyjmowani są uczestnicy badania, otrzymują oni lek badany oraz odbywają się procedury związane z badaniem.
Niezależna Komisja Bioetyczna	instytucjaw której skład wchodzą zarówno przedstawiciele środowiska medycznego jak i niemedycznego, mająca na celu obiektywne i bezstronnie opiniowanie projektów badań klinicznych: protokołu badania, doboru badaczy czy uczestników. Jej rolą jest czuwanie nad bezpieczeństwem i prawami pacjentów dając tym samym rękojmię kontroli społecznej.
Zdarzenie niepożądane	każde szkodliwe i niezamierzone zdarzenie medyczne występujące u uczestnika badania klinicznego, niezależnie od istnienia związku przyczynowo-skutkowego ze stosowanym leczeniem.
Preparat kontrolny (Komparator)	lek dopuszczony do obrotu lub placebo, do którego porównuje się badany produkt leczniczy podczas badania klinicznego, pod względem skuteczności i bezpieczeństwa.
Placebo	substancja nie mająca aktywności terapeutycznej, podawana w grupie kontrolnej celem porównania skuteczności z produktem badanym.